Отредактируй это

Как направленное изменение ДНК изменит (и уже изменило) медицину.
Отредактируй это

О генетическом редактировании начали всерьез говорить сравнительно недавно, но уже сегодня с его помощью успешно лечат пациентов, причем тех, которым невозможно помочь иначе. «Чердак» подробно объясняет, что же такое редактирование генома и когда оно станет повседневной практикой в больницах и поликлиниках.

Геном человека содержит около 20—25 тысяч активных (то есть кодирующих белки) генов. Мутации в трех тысячах из них ученые уже связали с различными заболеваниями, и работа в этой области продолжается. Эти цифры, пожалуй, самое простое объяснение, почему лечение с помощью редактирования генома вызывает отчетливый энтузиазм в научных и медицинских кругах.

Специалисты по генетическому редактированию «правят» ДНК при помощи «генетических ножниц» — ферментов под названием нуклеазы. Они разрывают цепочки ДНК в заранее определенных местах, а вырезанный фрагмент затем можно удалить, отредактировать или полностью заменить новым, изготовленным «в пробирке».

Сегодня есть две наиболее эффективные технологии генетического редактирования. Первая позволяет доставить в клетки участки ДНК, необходимые для восстановления функции собственного гена, «поломка» которого привела к развитию заболевания. При помощи второй можно подавить активность дефектных генов, блокируя РНК, которая считывает записанную в них информацию и становится основной для последующего построения белков. А если нет белков, то можно сказать, что ген «выключен».

И хотя обе технологии не универсальны, истории об успешных случаях их клинического применения уже начали появляться. Более того, это истории исцеления тех пациентов, у которых не было надежды поправиться при помощи других методов.

Антивирусная редактура

Хотя эксперименты с редактированием ДНК животных идут уже не одно десятилетие, для лечения человека генетическое редактирование было использовано лишь в 2014 году. Первыми пациентами стали 12 носителей ВИЧ-инфекции из США.

Вирус иммунодефицита проникает в клетки крови человека, а именно в Т-лимфоциты, используя расположенный на поверхности этих клеток белок под названием CCR5. И ученые решили остановить вирус при помощи генетического редактирования именно на этой стадии.

Разработанная технология лечения выглядит довольно просто. У пациентов забирают кровь и добавляют к ней одну из упомянутых выше нуклеаз. Нуклеаза находит Т-лимфоциты и отключает в них ген, ответственный за производство CCR5, делая заражение клетки невозможным. После этого клетки крови возвращаются в кровоток пациентов.

Комментарии
Комментарии